간단한 비타민이 희귀 유전 질환 치료의 열쇠가 될 수 있다

연구진은 유전자를 먼저 살펴 비타민이 맞을 수 있는 희귀 질환을 찾는 스크리닝 플랫폼을 구축했다.

치명적 NAXD 결핍 마우스 모델에서 고용량 비타민 B3가 생존을 크게 늘리고 질병 증상을 줄였다.

이번 연구는 비타민 B2 등 다른 비타민에 반응할 수 있는 추가 유전 질환 가능성도 제시했다.

돌연변이를 정확히 맞추면, 일부 희귀질환은 저비용·보급형 비타민으로 치료할 수 있음을 시사한다.